腺相关病毒（AAV）载体在基因治疗工业化生产中的优化策略与应用

腺相关病毒（AAV）因其低免疫原性和高效基因递送能力，成为基因治疗的核心载体。在工业生产中，采用HEK293细胞瞬时转染系统，可实现高滴度病毒颗粒收获，产量达10^14 vg/L。

纯化工艺优化是关键，包括亲和层析和离子交换色谱相结合，确保病毒纯度超过95%。规模化发酵罐培养结合下游工艺，降低成本并符合GMP标准，支持临床级产品供应。

AAV载体的应用扩展至神经退行性疾病治疗，如帕金森病基因疗法。通过体外包装和体内递送验证，工业化路径显著提升疗效安全性和市场可及性。