MYBPC3基因在生物制药中的关键作用与基因疗法进展

MYBPC3编码心肌肌球蛋白结合蛋白C3，是心脏收缩调控的关键蛋白，其突变常引发遗传性肥厚型心肌病。

当前工业化生产聚焦AAV载体递送完整MYBPC3基因，实现心肌细胞靶向表达，恢复蛋白正常水平。

Tenaya Therapeutics等企业推进临床试验，展示基因疗法在生物制药制造中的规模化潜力与安全性。