小核酸药物研发与产业化最新进展概述

小核酸药物通过序列特异性结合靶mRNA实现基因沉默或剪接调控，主要包括siRNA、ASO和miRNA模拟物三大类。

递送技术突破是关键，GalNAc偶联、LNP包裹显著提升肝靶向效率，临床应用覆盖罕见病、病毒感染及癌症。

全球已批准patisiran、givosiran、inclisiran等代表性产品，国内多家企业加速布局，产业化进入快速发展阶段。