α-突触核蛋白为突触囊泡相关蛋白,其异常聚集引发帕金森病。生物制药工业利用重组表达系统生产纯化蛋白,用于高通量筛选。
药物靶向策略聚焦抑制蛋白聚合,采用CRISPR编辑细胞模型验证候选化合物。工业规模发酵产量达克级。
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临床前研究显示,小分子抑制剂降低Lewy体形成30%。法规合规确保GMP生产,推动神经药物创新。
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